随着医疗的发展，一些难以治愈的疾病已被人们攻克，但是一些救命药往往是在标榜着天价，让患者无法顺利完成治疗，进而留下不少遗憾。美国史上最贵药获批之后，不少人将救命药定义为天价药。而此次美国史上最贵药获批，它又是能够治疗什么疾病呢？
本周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma上市，诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到210万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
美药管局介绍，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
诺华公司在一份声明中说，与一些疗法需要长期治疗不同，Zolgensma疗法是一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，不比现有的一些疗法更贵。
据了解，SMA发病率为1/6000~1/10000，也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma临床试验效果虽然很喜人，但是这个治疗费用对于普通家庭来说还是十分困难的，哪怕是有分期付款机制，但是对于大部分家庭而言还是昂贵。
如果说研究出有效治疗药物是医学史上的一大进步，那么将救命药平价化或将是医学史进步最大的意义，天价药能够量产是最重要的。
